神經(jīng)科學(xué)家們將一種遺傳開關(guān)插入到了神經(jīng)細(xì)胞中，使得患者可以通過服用不影響任何其他細(xì)胞的設(shè)計藥物來改變它們的活性。正在研究的細(xì)胞是可以生成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的神經(jīng)元，其發(fā)生缺陷是廣泛運動障礙帕金森病的罪魁禍?zhǔn)住?/span>
多巴胺是對協(xié)調(diào)運動至關(guān)重要的一種大腦化學(xué)物質(zhì)。帕金森病標(biāo)準(zhǔn)療法：多巴胺替代治療往往會隨著時間的推移喪失效應(yīng)，隨著干細(xì)胞技術(shù)的出現(xiàn)，一些生物醫(yī)學(xué)研究人員已在探索在實驗室中生成可用于移植的多巴胺生成細(xì)胞這一想法。盡管一些醫(yī)生已對多巴胺細(xì)胞移植進行了測試，由于移植細(xì)胞生成多巴胺時不是過多就是太少這種療法經(jīng)常失敗。
一項研究中，研究人員構(gòu)建出了兩種相關(guān)的細(xì)胞類型。當(dāng)他們檢測設(shè)計藥物時，一種類型的細(xì)胞提高了多巴胺生成；另一種則終止了多巴胺生成。
用人類胚胎干細(xì)胞培育出了這些特化神經(jīng)細(xì)胞。目的在于顯示小鼠帕金森癥狀何時減輕的行為測試，證實了“上調(diào)”和“下調(diào)”開關(guān)如預(yù)期那樣起作用。這些結(jié)果表明，有一天或許有可能重新采用多巴胺神經(jīng)元來幫助帕金森病患者。
移植細(xì)胞響應(yīng)調(diào)控藥物的能力可能具有更廣泛的應(yīng)用。“小鼠帕金森病模型已很好地建立起來——你可以測量它們的行為結(jié)果。如果小鼠得到恢復(fù)，一定是由于移植細(xì)胞分泌多巴胺所致。
細(xì)胞往往發(fā)揮非常特異的作用，能夠用一些良性藥物來控制它們可以找到其他的用途。例如，在糖尿病中，或許可以移植分泌胰島素的β細(xì)胞，采用一種設(shè)計藥物患者可以控制胰島素分泌。
當(dāng)前的進展是采用一種新型的、高度的“基因編輯”技術(shù) CRISPR建立起來的。這一技術(shù)替代了用像文字處理程序中“查找與替換”命令相似的東西移除基因的這種漫無目標(biāo)的方法，CRISPR只在期望的位置完成插入。
細(xì)胞療法是胚胎干細(xì)胞和成體組織衍生干細(xì)胞zui被吹捧的潛在利益之一，然而隨著這一技術(shù)不斷地完善及更加安全化卻少有應(yīng)用進入臨床。對照是問題的一部分，如果我們打算使用細(xì)胞療法，我們必須知道移植細(xì)胞將會做什么。如果它的活性不正常，我們或許會想激活它，或者我們有可能會需要減緩或終止它。
這一小鼠研究顯示出兩種能力，他預(yù)計這些細(xì)胞還將會被改造為包含一些在兩個方向起作用的開關(guān)。
在開始*臨床試驗之前還要完成一些重要的步驟。它們包括：證實遺傳工程干細(xì)胞，以及用于實現(xiàn)控制目的的藥物的安全性。
選擇具有zui大潛力自然地神經(jīng)控制多巴胺分泌的移植物。
確保神經(jīng)元到達(dá)需要多巴胺來控制運動的大腦位點。
通過非人類靈長類動物研究，我們需要證實這不僅是一種小鼠現(xiàn)象。它真的能夠發(fā)揮作用來緩解帕金森病癥狀。
