線粒體是細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生能量的場所，這種細(xì)胞器含有自身的DNA，與細(xì)胞核內(nèi)的大部分遺傳物質(zhì)相互隔離，但這并不是它們*的奇特之處。由于受精卵中的線粒體只能來自于卵子而非精*，所以線粒體是從母親遺傳下來的細(xì)胞器。然而，不幸的是沒200個(gè)女性中就有一個(gè)攜帶缺陷型的線粒體DNA，她們的子女從而會(huì)得一系列致死性的疾病，比如周期性嘔吐綜合征、Leigh綜合征等。
線粒體疾病是十分罕見，同時(shí)也是難以*的疾病。研究者們試圖開發(fā)不同的方法去除線粒體中受損的DNA，或者阻止攜帶此類突變DNA的母親將致病性線粒體傳遞給下一代的子女。其中一類叫做線粒體置換技術(shù)的手段，通過將代孕母親卵子中細(xì)胞核轉(zhuǎn)移至正常女子的去核卵細(xì)胞中，重組后的卵子再經(jīng)過體外受精之后轉(zhuǎn)移至代孕母親的體內(nèi)。然而，這一方法受到了多方面的質(zhì)疑?？茖W(xué)家們懷疑該方法的安全性，而倫理學(xué)家認(rèn)為該方法導(dǎo)致出生后的嬰兒攜帶三個(gè)親本的遺傳物質(zhì)。
除了將壞掉的線粒體用好的進(jìn)行置換之外，研究者們首先測試了將一條帶有DNA剪切酶翻譯序列以及線粒體定位序列的RNA鏈導(dǎo)入受體細(xì)胞中，該RNA鏈進(jìn)入線粒體之后能夠產(chǎn)生DNA剪切酶，從而將損壞的線粒體DNA進(jìn)行剪切。
研究者們將RNA導(dǎo)入線粒體DNA具有特定突變的小鼠卵子或早期的胚胎中，之后檢測該方法在突變DNA清除方面的效果。為了研究該方法是否會(huì)對(duì)胚胎造成損傷，研究者們將一些處理后的胚胎導(dǎo)入雌性小鼠中，這些小鼠均生產(chǎn)出了健康的后代，而且后代的小鼠也可以正常發(fā)育。
在這一研究中，針對(duì)的DNA靶向序列其實(shí)是不致病的，但是這項(xiàng)研究的研究依然說明這一技術(shù)可以用于以上的疾病治療。
當(dāng)研究者們改用TALEN技術(shù)進(jìn)行線粒體DNA編輯之后，發(fā)現(xiàn)仍然只能降低其中一種類型的突變量。然而當(dāng)改用在人類或小鼠疾病相關(guān)線粒體DNA突變的治療試驗(yàn)中時(shí)，研究者們發(fā)現(xiàn)可以降低兩類疾病相關(guān)的線粒體DNA突變。
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