日前，一項對肌wei縮側(cè)索硬化癥（ALS）病人進行的Ⅱ期臨床試驗表明，將人類干細胞移植到病人的脊髓中已經(jīng)具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證干細胞療法治療ALS的效果。該研究已經(jīng)發(fā)表在6月29日的《神經(jīng)學(xué)》雜志上。

ALS是腦和脊髓運動神經(jīng)元退化導(dǎo)致的一種神經(jīng)紊亂疾病，也被稱為“漸凍癥”。據(jù)統(tǒng)計，每年約有5000名美國人被診斷為ALS。沒有人知道ALS的起因，但是，它涉及了大腦和脊髓中控制全身肌肉神經(jīng)細胞的崩潰。該病患者會逐漸失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，zui終導(dǎo)致死亡。目前仍然沒有有效方法阻止這種疾病。

參與該研究的15名ALS患者來自三所大學(xué)附屬醫(yī)院，病人都在研究開始之前的兩年時間內(nèi)出現(xiàn)ALS癥狀。研究人員將參與者分為五個治療組，每名患者都向脊髓內(nèi)注射了10到40次干細胞，細胞數(shù)目從200萬到1600萬不等。該研究為開放試驗，也就意味著病人都知道他們將接受干細胞治療。

所有參與者都接受了C3和C5區(qū)域之間頸部脊髓雙側(cè)干細胞注射，劑量zui高的治療組不僅在頸部脊髓部位進行了注射，還在腰椎部位進行了雙側(cè)注射，不同劑量治療組注射的干細胞數(shù)量在200萬到1600萬之間。隨后研究人員對病人進行了9個月跟蹤觀察，搜集了有關(guān)副作用的信息，還利用ALS功能評定量表評估了疾病進展情況。

研究人員發(fā)現(xiàn)，多數(shù)患者對脊髓注射大劑量的干細胞有耐受性，但其中有兩人出現(xiàn)了與治療有關(guān)的嚴重并發(fā)癥，一人出現(xiàn)脊髓腫脹引起疼痛，感覺缺失和部分麻痹，還有一人出現(xiàn)中樞性疼痛綜合征。研究人員表示，多數(shù)副作用都與手術(shù)導(dǎo)致的短暫性疼痛以及免疫系統(tǒng)抑制藥物有關(guān)。

研究人員將接受治療的病人的功能與對照病人進行了對比，發(fā)現(xiàn)兩組病人在疾病進展速度上沒有出現(xiàn)差異，但是研究人員提醒到，目前還不應(yīng)根據(jù)這樣一個小樣本研究對干細胞療法的有效性作出定論。

美國埃默里大學(xué)的Jonathan Glass博士主持了這一研究，他表示：“這只是開始的一小步。我們可以說這種療法在ALS患者身上是可行的，現(xiàn)在我們要繼續(xù)測試這個療法的有效性。”Ericka Simpson博士是一名神經(jīng)病學(xué)家和ALS的研究人員，她雖然沒有參與這項研究，但她表示這個發(fā)現(xiàn)為人們提供了重要的希望。

休斯頓衛(wèi)理公會的臨床神經(jīng)學(xué)副教授Ericka Simpson博士稱，向已經(jīng)受損的ALS患者的脊柱內(nèi)注射大劑量干細胞是安全的，這個發(fā)現(xiàn)是開創(chuàng)性的。但是，她強調(diào)，還有重要的問題沒有解決，包括這個療法的安全性怎么樣？干細胞是可以分化成成熟細胞的原生細胞，干細胞還有失控生長的可能性。理論上來說，這些干細胞可能會zui終導(dǎo)致癌性腫瘤。

研究人員表示，該研究的目的并非確定干細胞療法對延緩或阻止ALS進展的有效性，并且該研究的參與人數(shù)較少，樣本量不夠大，不足以說明干細胞療法的效果。該研究zui重要的意義在于根據(jù)這項研究的結(jié)果可以設(shè)計更大型的臨床試驗來檢驗將人類干細胞移植到脊髓是否是治療ALS的一個有效方法。