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逆轉(zhuǎn)失明的基因療法能修復(fù)眼睛中受損的細(xì)胞

時間:2015-8-10閱讀:194
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這是一個的組合。一項日前發(fā)表于《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志的研究發(fā)現(xiàn),逆轉(zhuǎn)失明的基因療法能修復(fù)眼睛中受損的細(xì)胞,還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。
大腦中的視覺通路由上百萬個相互連接的神經(jīng)元構(gòu)成。當(dāng)感官信號沿著它們被發(fā)送出去時,神經(jīng)元之間的連接變得強(qiáng)大起來。如果未被充分利用,比如當(dāng)人們失明時,這種連接會變得脆弱并且雜亂無章。
過去幾年里,一種基因療法——將健康基因注射到眼睛中以修復(fù)突變——作為治療先天性和退行性失明的充滿前景的方法興起。
zui早一批成功的試驗開始于2007年。10位患有一種遺傳性疾病——伯氏先天性黑內(nèi)障的失明志愿者參與了此項研究。這種疾病導(dǎo)致視網(wǎng)膜退化,并且使人們很早便*失明。至少19個基因中的突變會引發(fā)該疾病,但試驗中的所有人都擁有一個名為RPE65的基因中的突變。
參與者的一只眼睛被注射了一種能將RPE65的健康拷貝嵌入患者視網(wǎng)膜的無害病毒。來自美國賓夕法尼亞大學(xué)的Manzar Ashtari及其同事想知道這些參與者的視覺通路在治療后恢復(fù)得有多好。為此,在患者接受治療的兩年后,她將其召回實驗室以掃描他們的大腦。
研究發(fā)現(xiàn),同接受治療的眼睛相關(guān)的通路和視力沒有問題的人們非常相似,并且比同未接受治療且進(jìn)一步退化的眼睛相關(guān)的通路強(qiáng)大很多。

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