能夠地編輯細胞的基因組，CRISPR技術(shù)成為了近年來zui令人興奮的科學(xué)進展之一。然而，盡管這一方法具有驚人的潛力，其效率卻極其低下。

當(dāng)前，CRISPR技術(shù)面對一個權(quán)衡問題：盡管這一技術(shù)非常，但也極其低效。我們通過導(dǎo)入一些小分子來改善了這一情況，在維持技術(shù)性的同時提高了它的效率。

CRISPR技術(shù)是將一種蛋白質(zhì)傳送到細胞中，使其在的特異位點切割基因組。在刪除缺陷基因后科學(xué)家們可以讓細胞的DNA重新融合到一起，或是將新的基因插入到刪除基因的位置中，以好的DNA來替換壞的DNA。

研究人員成功地鑒別出了兩種小分子，它們可以顯著地促進新的遺傳物質(zhì)插入到細胞DNA中。在他們的研究過程中，科學(xué)家們還發(fā)現(xiàn)了兩種可抑制插入而促進DNA刪除的化合物，表明這兩個過程在細胞中發(fā)揮了競爭作用。

值得注意的是，研究人員在幾個不同的細胞系，包括誘導(dǎo)多能干細胞和組織特異性細胞中均成功地實現(xiàn)了這種基因組操控。這尤其的重要，它表明了這種方法適用于各種細胞類型中來構(gòu)建疾病模型，并可幫助發(fā)現(xiàn)一些新的疾病特異性治療方法。

研究發(fā)現(xiàn)的潛力超出了提高CRISPR的效率。這項研究*次證實了，我們可以利用一些小分子來成功地進行基因組工程操控。這賦予了我們更大的能力，使得我們能夠利用一些化合物來調(diào)節(jié)這一機器以及開啟或關(guān)閉它，這對于調(diào)控基因組編輯過程具有重要影響。