多虧了強大的基因編輯新技術(shù)，研究人員朝著構(gòu)建出更安全的、可用于人類移植的豬器官這一目標邁進了一大步。在發(fā)表于10月11日《科學》（Science）雜志上的一篇論文中，他們描述在豬細胞中應用CRISPR編輯方法破壞了豬基因組62個位點的潛在有害DNA序列。這是有可能是迄今為止通過CRISPR實現(xiàn)、廣泛遺傳改變zui的例子。它也為人們帶了希望：這一技術(shù)zui終可讓豬器官適合于人體——這是論文的一些作者與一家私營公司正在進一步推進的目標（延伸閱讀：Nature：遺傳學大牛刷新CRISPR基因編輯記錄 ）。
僅在美國就有大約12.25萬人在等待器官移植來挽救生命，一些人認為穩(wěn)定供應的豬器官可以彌補人類移植器官的不足，因為豬器官與人類器官的大小相似。然而直到現(xiàn)在，還沒有人能夠逃避豬細胞引發(fā)的強烈免疫反應。并且這些細胞還具有另一個更*的潛在風險：它們的DNA中布滿了許多拷貝的病毒殘留物DNA序列，仍然可以生成感染病毒顆粒。研究證實，這種豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒(PERV) 在培養(yǎng)皿中可從豬細胞移動至人類細胞，及感染移植到免疫系統(tǒng)薄弱小鼠體內(nèi)的人類細胞。
哈佛大學遺傳學家George Church和同事們完成的新CRISPR實驗針對的就是這些PERV序列。Church認為，新研究工作將重振異種移植——即將動物器官用于人體這一想法?！盎旧希麄€這一領域已經(jīng)停滯不前了15年。只有少數(shù)真正的信徒支持它。但我認為這將*改變游戲。"
CRISPR是建立在細菌利用來破壞入侵病毒DNA古老防御機制上的一種方法。采用CRISPR，研究人員可通過一條短鏈導向RNA（gRNA）來靶向基因組中的特異位點，然后用一種酶來切割它以破壞基因或是插入新基Church研究小組設計gRNA靶向了豬腎細胞DNA中62個PERV序列共有的一個基因。在一小部分細胞中，CRISPR系統(tǒng)除去了每一個靶基因——是迄今為止通過單次CRISPR達到的zui大數(shù)量基因改變。在實驗室培養(yǎng)皿中這些編輯細胞用PERV感染人類腎細胞的能力下降了1000倍。
CRISPR的原之一、加州大學伯克利分校分子生物學Jennifer Doudna說，這些細胞在62個位點經(jīng)歷DNA切割后存活了下來是相當驚人的。相同的方法還可用作為研究工具來探究人類基因組中許多重復序列的功能，其中一些似乎在病毒感染過程中被激活?！斑@或許會鼓勵一些實驗室說，‘嘿，讓我們做一次大膽的改變。"其他一些研究小組已成功地一次改造6個位點，5個不同的基因。
