一項(xiàng)有關(guān)在HIV患者的基因中嵌入新的基因的安全性和功效的新的研究顯示，現(xiàn)在的數(shù)百萬(wàn)HIV的帶原者有一天可以接受組合基因療法的治療。
據(jù)6月16日的《科學(xué) - 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志報(bào)道說(shuō)，一項(xiàng)有關(guān)在HIV患者的基因中嵌入新的基因的安全性和功效的新的研究顯示，現(xiàn)在的數(shù)百萬(wàn)HIV的帶原者有一天可以接受組合基因療法的治療。該技術(shù)可能取代目前的大多數(shù)病人所遵循的詳盡的多種藥物的治療方法。在該項(xiàng)研究中，David DiGiusto及其同僚用基因療法將患者血液細(xì)胞中的一小部分改變成能抵抗HIV的細(xì)胞。文章的作者認(rèn)為，這種技術(shù)也許還能夠延緩或防止患者從HIV帶原者進(jìn)展到全面的AIDS。在人體中加進(jìn)額外的基因序列是有風(fēng)險(xiǎn)的，然而這一研究利用一種臨床上的情況來(lái)設(shè)計(jì)一種可將對(duì)受試者的額外風(fēng)險(xiǎn)zui小化的試驗(yàn)。血癌或淋巴瘤在AIDS病人中很普遍。對(duì)他們的治療方法常常是用*方法清除他們的有病的骨髓，接著再移植他們自己的（從前保留下來(lái)的）健康血細(xì)胞。
由于在本研究中的患者將會(huì)接受他們自己血細(xì)胞的移植，因此研究人員能夠?qū)⒁环N攜帶有抗HIV基因的慢病毒載體加入到4個(gè)病人的一些血細(xì)胞之中，這些血細(xì)胞連同那些正常的移植細(xì)胞被移植到病人的體內(nèi)。該載體一旦進(jìn)入細(xì)胞之中，它就開(kāi)始產(chǎn)出武裝了三種不同武器以防止HIV病毒復(fù)制的RNA分子。令人感到鼓舞的是，這些病人中沒(méi)有一人出現(xiàn)中毒的體征，而來(lái)自所有4位病人的血細(xì)胞都含有移植的抗HIV基因的跡象，而其數(shù)量在18個(gè)月后在2位病患中還有所增加。更令人感到有希望的是，在移植之后的長(zhǎng)達(dá)2年的時(shí)間中，那些血細(xì)胞還在表達(dá)這些抗HIV的基因。這些結(jié)果表明，這一術(shù)療看來(lái)是安全的，而那些通過(guò)基因療法而給予細(xì)胞的病人體外的新的遺傳物質(zhì)一旦植入后就能夠存活下來(lái)。但是，艱難的障礙仍然存在，科學(xué)家們現(xiàn)在必須確認(rèn)，那些接受了保護(hù)性基因的細(xì)胞仍然是有功能的，并且不會(huì)被機(jī)體摧毀。下一個(gè)挑戰(zhàn)是確保這些干細(xì)胞開(kāi)始分裂，而且它們的后代攜帶并能使用這些抗HIV的保護(hù)性基因。一則相關(guān)的Perspective對(duì)這些發(fā)現(xiàn)對(duì)HIV/AIDS研究具有什么意義做了討論。
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