*廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員陳小平博士的科研團隊在艾滋病基因治療方面獲重要進展，相關研究論文2012年2月在《人類基因療法》雜志（Human Gene Therapy）發(fā)表（論文的*作者是陳小平研究員的博士生姚永超）。
CCR5是艾滋病病毒（HIV）進入靶細胞（例如CD4+T細胞）的重要輔助受體，缺乏CCR5使 HIV不能進入細胞從而不能感染細胞和人體。歐洲白種人中有少數(shù)人缺乏CCR5基因，這種人一般不感染HIV，同時也沒有任何的功能缺陷。zui近德國的一個醫(yī)療小組把CCR5基因缺陷的人的骨髓造血干細胞移植給一個患有白血病的艾滋病患者，其首要目的是治療白血病。通過兩年多的觀察，接受骨髓移植的病人體內(nèi)HIV病毒轉(zhuǎn)為陰性，研究人員后來發(fā)表論文認為該患者的艾滋病已被治愈。但該療法有很大的局限性：1，CCR5基因缺失的人很少，與接受移植手術的人（受者）組織相配的就更少；2，這種手術需要清除受者原有的骨髓，這種骨髓清除術有很大的風險；3，術后要終身服用免疫抑制劑。陳小平博士領導的研究小組用鋅指核酸酶技術敲除來自病人的誘導多能干（iPS）細胞的CCR5基因，并將這種缺失CCR5基因的iPS細胞成功地誘導成造血干細胞。
該研究有重要的潛在應用前景：如果進一步的研究獲得突破，今后有可能將艾滋病患者的頭發(fā)或皮膚細胞誘導成iPS細胞之后，再敲除其CCR5基因，并進一步將其誘導成造血干細胞，回輸給同一個病人，有可能治療或治愈艾滋病。（
