來自美國新澤西羅伯特伍德*醫(yī)學(xué)院，北京大學(xué)的研究人員發(fā)表了題為“Recombinant MG53 Protein Modulates Therapeutic Cell Membrane Repair in Treatment of Muscular Dystrophy”的文章，發(fā)現(xiàn)了一種與細(xì)胞膜修復(fù)有關(guān)的蛋白能用于肌營養(yǎng)不良等方面疾病的治療，相關(guān)成果公布在Science-Translational Medicine上。

文章的通訊作者之一是北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所鈣信號實(shí)驗(yàn)室客座教授馬建杰博士（Jianjie Ma，音譯），他早年畢業(yè)于武漢大學(xué)，后1989年于貝勒醫(yī)學(xué)院獲得博士學(xué)位，2000年曾作為訪問學(xué)者在東京大學(xué)進(jìn)行研究，目前除擔(dān)任UMDNJ教授，還擔(dān)任北京大學(xué)客座教授。
細(xì)胞膜（cell membrane）又稱細(xì)胞質(zhì)膜（plasma membrane），即細(xì)胞表面的一層薄膜。有時稱為細(xì)胞外膜或原生質(zhì)膜。主要結(jié)構(gòu)成份一般是蛋白質(zhì)占60%-80%，類脂占20%-40%，碳水化合物約占5%（分布在類脂和蛋白質(zhì)之間）。細(xì)胞膜會由于自由基等因素遭到損傷，細(xì)胞膜修復(fù)是維持細(xì)胞完整性和有效細(xì)胞功能的一個重要過程。

MG53蛋白是肌特異性TRIM家族蛋白，在細(xì)胞膜修復(fù)過程中扮演了重要角色，這種蛋白具有三個特定模序結(jié)構(gòu)，能共同結(jié)合在細(xì)胞不再需要的蛋白上，將這些蛋白帶上泛素標(biāo)記以便降解。
 

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在這篇文章中，研究人員分析了組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)中MG23蛋白靶向的平移值，指出在細(xì)胞外部給予重組MG53蛋白可修復(fù)細(xì)胞膜損傷，從而為組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)提供了新的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)價值。
雖然天然的MG53蛋白主要存在于骨骼肌和心肌組織中，但是也在非肌肉細(xì)胞中表現(xiàn)出針對細(xì)胞損傷的保護(hù)性作用，而且除了MG53在細(xì)胞內(nèi)的作用，對于細(xì)胞膜上損傷，MG53檢測到信號也能修復(fù)這種損傷。

研究人員利用從大腸桿菌發(fā)酵純化得到的重組人MG53（rhMG53）進(jìn)行了深入試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)這種重組蛋白能對化工，機(jī)械，或紫外線造成的肌肉和非肌肉細(xì)胞損傷，提供不同劑量的保護(hù)作用。對MDX營養(yǎng)不良小鼠模型，通過多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。
這些研究結(jié)果表明，MG53可作為治療學(xué)蛋白，靶向細(xì)胞膜進(jìn)行修復(fù)，這說明了這種蛋白在細(xì)胞膜修復(fù)缺陷人類疾病方面具有極大的潛力。

馬教授研究組圍繞MG53蛋白展開了許多研究，去年他們也曾發(fā)表論文，發(fā)現(xiàn)當(dāng)肌肉細(xì)胞膜因炎癥等受到損傷時，一種肌肉特異性家族蛋白成員：MG53蛋白會發(fā)揮修復(fù)細(xì)胞膜的作用。
 

研究人員在小鼠中缺失了MG53蛋白的基因，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些小鼠肌肉逐漸萎縮，出現(xiàn)了類似肌肉萎縮癥的癥狀。也就是說，人類的肌肉萎縮癥或許也和這個基因有關(guān)。這一發(fā)現(xiàn)可能有助于促進(jìn)新治療法的研究。
2010年，美國科學(xué)促進(jìn)會（AAAS）創(chuàng)辦了新周刊：《Science-Translational Medicine》，由美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）前任院長伊萊亞斯·瑞爾霍尼出任期刊的科學(xué)顧問，周刊主要關(guān)注加速將我們在生物機(jī)制研究領(lǐng)域的驚人進(jìn)展轉(zhuǎn)化為預(yù)防和治療人類疾病的新方法。

來源：生物通