FC33細(xì)胞（說明書索?。?/h1>

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研究人員對(duì)在遺傳性血液疾病如鐮刀細(xì)胞貧血和beta-thalassemia等疾病中起到一定作用的血紅素基因和突變進(jìn)行了深入的研究。

在研究中利用小鼠模型證明蛋白質(zhì)KLF2對(duì)新紅血球的形成至關(guān)重要。這些發(fā)現(xiàn)將會(huì)指引研究人員發(fā)展出治療鐮刀細(xì)胞貧血和beta-thalassemia的基因療法。

在人類中，有四個(gè)球蛋白基因聚集在11號(hào)染色體上。這些基因包括epsilon-globin基因、兩個(gè)gamma-globin基因和beta-globin基因。

在胚胎發(fā)育時(shí)，胚胎的epsilon-globin基因首先被活化，然后是gama-globin基因。在形成成熟形式后beta-globin接管任務(wù)。 

研究人員證明KLF2蛋白能夠調(diào)節(jié)胚胎球蛋白基因的生產(chǎn)和小鼠模型中胚胎紅細(xì)胞的成熟和穩(wěn)定。他們發(fā)現(xiàn)KLF2蛋白負(fù)責(zé)控制和開啟這種胚胎球蛋白基因。 

在基因療法中，一種正常的DNA被插入細(xì)胞并校正其遺傳缺陷。這些新發(fā)現(xiàn)則對(duì)血液疾病的治療具有重要意義，人們有可能利用基因療法和其他新穎的策略來治療這些疾病。

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