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閱讀：372發(fā)布時(shí)間：2017-10-9
近日， 日本京都大學(xué)和香川大學(xué)的研究人員，報(bào)道了他們采用注射人的干細(xì)胞，成功治愈了小鼠腎性貧血的發(fā)現(xiàn)。該報(bào)道刊登在9月27日的《科學(xué)•轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上。
腎性貧血是指慢性腎功能不全造成腎臟分泌的促紅細(xì)胞生成素（EPO）不足，或因尿毒癥而干擾紅細(xì)胞的生成和代謝而導(dǎo)致的嚴(yán)重貧血。臨床常采用藥物治療，例如注射EPO和補(bǔ)鐵，但前者常帶來(lái)費(fèi)用高和副反應(yīng)等問(wèn)題。許多患者zui終發(fā)展為腎衰竭，需要長(zhǎng)期透析或者腎移植，因而增添了很大的負(fù)擔(dān)。
圖 電鏡下細(xì)胞內(nèi)EPO的分泌囊泡
現(xiàn)在，研究人員發(fā)現(xiàn)了一種新的治療方法，直接向腎臟中注射經(jīng)過(guò)處理的人的干細(xì)胞。在該實(shí)驗(yàn)中，研究人員從臍帶血中收集干細(xì)胞，并經(jīng)過(guò)生長(zhǎng)因子處理，使它們轉(zhuǎn)化為可誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。這些多能干細(xì)胞可分化為成熟的能分泌EPO的細(xì)胞。在低氧環(huán)境中添加了*羥化酶（PHD）抑制劑和胰島素樣生長(zhǎng)因子1后，這些細(xì)胞可表達(dá)和分泌更多的EPO。研究人員在小鼠模型上進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)。
圖 源自干細(xì)胞的表達(dá)EPO的細(xì)胞（綠色為EPO，藍(lán)色為細(xì)胞核）
研究人員發(fā)現(xiàn)，在治療4周后，和對(duì)照組比較，治療組的小鼠EPO全都升高了20倍以上，并且水平長(zhǎng)期保持穩(wěn)定，這意味著這些小鼠已被治好了腎性貧血。
圖 在EPO作用下，紅細(xì)胞形成（左圖：EPO為傳統(tǒng)來(lái)源，右圖：EPO來(lái)自轉(zhuǎn)化的干細(xì)胞）
目前還不清楚該療法是否適用于人類(lèi)臨床，但它是研究人員的下一步方向。如果能保證療效且沒(méi)有明顯的毒性，該方法將使人類(lèi)對(duì)腎性貧血的治療邁上一個(gè)新的臺(tái)階。
參考文獻(xiàn):
Hirofumi Hitomi et al. Human pluripotent stem cell–derived erythropoietin-producing cells ameliorate renal anemia in mice. Science Translational Medicine. 27 Sep 2017,9（409）：eaaj2300. DOI: 10.1126/scitranslmed.aaj2300
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