白血病是一類(lèi)造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病?？寺⌒园籽〖?xì)胞因?yàn)樵鲋呈Э?、分化障礙、凋亡受阻等機(jī)制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤(rùn)其他組織和器官，同時(shí)正常造血受抑制。臨床可見(jiàn)不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結(jié)腫大和骨骼疼痛，數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)各地區(qū)白血病的發(fā)病率在各種腫瘤中占第六位。

白血病的常見(jiàn)病因包括病毒、化學(xué)、放射以及遺傳因素，個(gè)體的發(fā)病原因又因自身機(jī)體的條件及所處環(huán)境而已。

白血病是一種惡性疾病，對(duì)人們的身體健康和經(jīng)濟(jì)影響極大，近些年來(lái)，科學(xué)家們?cè)诎籽⊙芯糠矫婊ㄙM(fèi)了很多精力，zui近，發(fā)表于雜志Cancer Cell上的一項(xiàng)研究論文中，來(lái)自麥克馬斯特大學(xué)等處的研究人員就通過(guò)研究成功鑒別出了致死性癌癥的早期發(fā)病階段，同時(shí)也成功預(yù)測(cè)了這種疾病在機(jī)體中的發(fā)病機(jī)制。而且發(fā)表在PLOS One雜志的一項(xiàng)研究中，加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院流行病學(xué)家們報(bào)告，居住在高緯度地區(qū)、陽(yáng)光/中波紫外線(xiàn)（UVB）接觸較少、更普遍缺乏維生素D的人們，罹患白血病的風(fēng)險(xiǎn)比赤道人群高兩倍。

本文中，小編了近年來(lái)白血病新藥的研發(fā)進(jìn)展情況。

【1】勢(shì)如破竹！艾伯維白血病新藥venetoclax斬獲FDA第2個(gè)突破性藥物資格

由艾伯維（AbbVie）與羅氏（Roche）合作開(kāi)發(fā)的一款抗癌藥venetoclax近日在美國(guó)監(jiān)管方面再傳佳訊，F(xiàn)DA已授予venetoclax聯(lián)合羅氏抗癌藥美羅華（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔單抗）治療復(fù)發(fā)性/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病（R/R CLL）的突破性藥物資格。在一項(xiàng)涉及49例R/R CLL患者的Ib期臨床研究中，venetoclax聯(lián)合Rituxan使84%（n=41/49）的患者實(shí)現(xiàn)緩解（腫瘤體積縮?。?，其中6例患者實(shí)現(xiàn)*緩解（CR）或伴隨不*骨髓恢復(fù)的*緩解（CRi）。

這也標(biāo)志著venetoclax斬獲的FDA第2個(gè)突破性藥物資格。之前，F(xiàn)DA已于2015年4月授予venetoclax單藥治療攜帶17p刪除突變（del 17p）的復(fù)發(fā)性/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R CLL）的突破性藥物資格。

【2】趕早不趕晚！CTI向FDA提交白血病新藥pacritinib

在生物醫(yī)藥行業(yè)中，時(shí)間永遠(yuǎn)等于金錢(qián)。因此為了加速藥物審批過(guò)程，醫(yī)藥公司往往會(huì)整合已經(jīng)獲得的臨床三期研究數(shù)據(jù)，先提交相關(guān)部門(mén)使藥物先行上市以搶占市場(chǎng)，之后再逐步擴(kuò)大適應(yīng)癥范圍或是適用人群。zui近，CTI生物醫(yī)藥公司就計(jì)劃采取這種策略，將其治療白血病的新藥pacritinib盡快推上市場(chǎng)。

Pacritinib是由CTI公司和Baxalta公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的激酶抑制劑類(lèi)藥物。這種藥物主要用于治療骨髓纖維化疾病。根據(jù)公司于今年早些時(shí)候披露的研究數(shù)據(jù)，這種藥物能夠?qū)⒐撬枥w維化患者的脾臟體積減小35%以上，達(dá)到了此次臨床三期研究的首要終點(diǎn)。而脾臟腫大也是這種疾病患者死亡時(shí)的主要癥狀之一。憑借這一出色的結(jié)果，CTI公司希望FDA能夠批準(zhǔn)這一藥物在骨髓纖維化患者中的推廣應(yīng)用。