由于捐獻器官來源嚴重短缺，如今梅奧診所的科學家開了一種新型療法來治療肝臟疾病的患者，相關研究發(fā)表在了雜志Science Translational Medicine上，文章中研究者在不采用器官移植的前提下，利用了一種新型方法來糾正患者機體的代謝障礙。

研究人員檢測了特殊基因療法對患有1型遺傳性酪氨酸血癥(hereditary tyrosinemia type 1， HT-1)的豬的治療效果，1型遺傳性酪氨酸血癥是一種由于特殊酶類缺失引發(fā)的機體代謝障礙，該病的常見療法就是利用特殊用藥方案來治療，但對于很多患者都沒有效果，而且長期用藥的安全性也是未知的。

研究者Raymond Hickey博士說道，肝臟移植是*1型遺傳性酪氨酸血癥的*療法，1型遺傳性酪氨酸血癥往往會伴隨進行性的肝臟疾??；因此利用新方法來治療HT1和其它代謝疾病獲將可以幫助患者避免進行肝臟移植，并且可以拯救許多患者的生命。

通過基因療法治療，被糾正的肝臟細胞就會被移植到患病肝臟中從而正常產(chǎn)生特殊酶類，研究者表示，這種療法是利用患者自身細胞的細胞移植療法的一種新形式，因此患者并不需要服用免疫抑制藥物，同時還能避免免疫抑制藥物所帶來的副作用。在豬體內進行這種基因療法就可以改善豬HT1的癥狀，從而有效抑制肝臟衰竭的發(fā)生，同時利用核成像技術也可以通過一種非侵入性的成像過程來幫助科學家們有效監(jiān)測糾正細胞的繁殖擴散情況。

zui后研究者Hickey表示，遭受先天性肝臟代謝紊亂的兒童或許會因這種新型基因療法而獲益，目前有超過五分之一患兒的肝臟移植都是因為代謝疾病的影響。本文研究中，研究者還檢測了利用細胞運輸慢病毒載體治療肝臟疾病的效果，慢病毒載體是一種傳統(tǒng)用于治療血液障礙的療法載體。