依維莫司可明顯抑制結節(jié)性硬化癥的發(fā)展
       202年月20日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在雜志The Lancet上的一篇研究報告中，來自辛辛那提兒童醫(yī)院的研究者表示，一種用于治療移植器官排斥反應的藥物可以明顯降低結節(jié)性硬化癥（TSC）患者的腦瘤發(fā)展，結節(jié)性硬化癥是一種在機體重要器官上引發(fā)腫瘤的遺傳性疾病。

研究揭示了藥物依維莫司在抑制結節(jié)性硬化癥病人腦瘤生長上所表現(xiàn)出的作用。III期臨床試驗中，研究者對7名患有TSC病癥的患者隨機使用藥物依維莫司和安慰劑進行治療，隨后研究者用MRI技術對患者的腫瘤體積進行監(jiān)測。

基于此前的研究，美國FDA已經(jīng)批準了依維莫司用于對病人的治療，而這項研究又再次肯定了前期研究的結果，研究者表示，腦積水通常和腦瘤發(fā)生相關，因為它們位于大腦zui深處。研究者發(fā)現(xiàn)，在TSC患者過度生長的腫瘤細胞中發(fā)現(xiàn)的mTOR途徑也在癌癥和其它病癥中被發(fā)現(xiàn)，比如阿爾茲海默氏癥，II型糖尿病以及帕金森疾病等，這就使得依維莫司-mTOR的抑制劑成為了治療mTOR相關疾病的候選藥物。

在美國，大約有50，000個兒童和成年人患有TSC疾病，*幾乎有00萬人患有此病，研究者的這項研究對于開發(fā)治療結節(jié)性硬化癥的療法提供了新的希望。