利用基因定義的干細(xì)胞在培養(yǎng)皿中研究帕金森氏癥
科學(xué)家正在研究從疾病個(gè)體中提取的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs),為了探究疾病如何發(fā)展和它們可能進(jìn)行的阻止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的干預(yù)。然而,用這種方式研究某些疾病仍然面臨挑戰(zhàn)。比如,在一些人類疾病中,一個(gè)突變基因并不總是導(dǎo)致的疾病,而有其他一些疾病,則傾向于在晚年發(fā)病。這種情況下,科學(xué)家們希望將包含突變基因的細(xì)胞與包含正常的基因細(xì)胞對(duì)比。但微妙的疾病特征可能只有當(dāng)細(xì)胞的遺傳背景被小心控制時(shí)才會(huì)顯現(xiàn)。
現(xiàn)在,科學(xué)家已經(jīng)可以利用基因工程用以對(duì)比的兩種類型的理想控制細(xì)胞,除致病基因以外它們的基因*相同。研究人員利用遺傳性帕金森氏病(PD)病人的皮膚細(xì)胞產(chǎn)生PD- iPSCs。然后,他們糾正PD- iPSCs的突變。繼而誘導(dǎo)PD- iPSCs和已糾正iPSCs生成神經(jīng)細(xì)胞。這樣,他們就可以研究來自同一個(gè)體的攜帶疾病基因的與疾病基因已糾正的神經(jīng)細(xì)胞的特點(diǎn)??茖W(xué)家們還利用基因工程來生成,除攜帶兩種不同PD遺傳基因外,基因*相同兩個(gè)的人類胚胎干細(xì)胞(hESC)株,與原來的野生型(正常)人類胚胎干細(xì)胞細(xì)胞進(jìn)行比