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中山大學生物學副教授黃軍就等,利用的基因編程技術(shù)CRISPR/Cas9修改了β珠蛋白基因,該基因突變會導致地中海貧血。顯然這一技術(shù)是希望對這一突變基因進行修改,目的是實現(xiàn)對地中海貧血這一遺傳病的基因治療。地中海貧血中國南方是兒童中zui常見,這是一種可致命的血液遺傳性疾病。
該研究論文zui近發(fā)表在Protein & Cell(蛋白質(zhì)和細胞)雜志上。這是中國科學家團隊成功修改人類胚胎的DNA,這一研究受到國內(nèi)許多科學家的贊揚,但卻在西方引起爭議和批評。
這一研究論文zui初投給《自然》與《科學》,但由于修改人類胚胎基因存在倫理學爭議,論文被這些雜志拒絕。在《蛋白質(zhì)與細胞》中,論文作者發(fā)表文章表示,他們明白這一研究存在道德爭議。
雖然研究使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎,這些胚胎是接受數(shù)個精子的卵子,數(shù)十年來這些胚胎在世界各地實驗室都被廣泛使用,它們不會成功孕育出嬰兒。
有一些學者尤其是許多中國學者認為,這一技術(shù)具有重要應(yīng)用前景,因為這意味著可以對存在遺傳缺陷的胎兒進行基因修改治療,以避免這種患者出生后發(fā)生遺傳病。但是也有學者認為這種研究已經(jīng)突破了倫理學底線。今年3月在《自然》雜志上就有學者提出對人類胚胎進行基因修改存在風險,如雄性生殖修改就存在無法預(yù)料的風險??茖W家還表示,對人類胚胎的研究不進行嚴格限制可能會導致不安全和不符合倫理地使用這種即使。
《自然》雜志上,英國生物學家Edward Lanphier對這一研究表示批評。他說應(yīng)暫停這類研究,需要進行廣泛討論后才能進一步研究。哈佛大學醫(yī)學院干細胞學家George Daley認為,這是上報道成功使用CRISPR/Cas9對人類胚胎細胞進行的基因編輯,這一研究無疑具有里程碑意義,但是不要誤以為人類已經(jīng)可以將這種技術(shù)應(yīng)用于人類疾病治療。
清華大學生物學教授陳國強表示,有關(guān)批評所提出的要求過于武斷。如果*批評者的所有要求,有關(guān)人類胚胎的研究就*不能做了。這一領(lǐng)域研究突破zui終會惠及所有人,人類DNA修改就是一把鑰匙,可以幫助我們找到許多疾病治療方法,幫助人們提高健康、保持年輕、延長壽命。未來這些都是可能的,也會讓很多家庭脫離痛苦和折磨。
復旦大學生物學家趙世民說,黃軍就團隊的研究*沒有道德問題。他們只用無活性胚胎進行實驗,研究距離臨床或商業(yè)應(yīng)用還很遠很遠。人類DNA編輯是大勢所趨,不可避免,這類技術(shù)已經(jīng)在植物、動物上成功應(yīng)用,用于人類只是時間問題。但趙世民也提出,像其他科學技術(shù)一樣,編輯基因有其局限性和風險。改變基因序列可能會導致意外問題,這種問題可能會從一代傳到下一代,引發(fā)其他缺陷或疾病。這類研究應(yīng)該被允許,但是必須被嚴格控制在實驗室內(nèi)。大量、不受控制地編輯DNA甚至會導致人類滅絕。
黃軍就的發(fā)現(xiàn)似乎印證了趙世民的看法。黃軍就團隊用86個廢棄胚胎進行研究,發(fā)現(xiàn)DNA編輯只在其中28個胚胎中獲得成功,成功率大約為30%。此外還有其他值得警惕的問題。CRISPR基因編程技術(shù),容易發(fā)生目標錯誤,這種情況可導致胚胎存在變異。
在論文中黃軍就等指出,使用這種技術(shù)應(yīng)該小心。實驗結(jié)果說明,從基因編輯到基因療法技術(shù),中間有明顯障礙,在開展任何臨床應(yīng)用前,仍然需要需要科學問題需要研究。
這類研究曾經(jīng)反復引起學者的強烈爭議,10年前,韓國科學家黃禹錫報道克隆人類胚胎時,曾在國內(nèi)受到大量好評,但后來他的研究被認為是造假。從2001年起,黃禹錫的研究重點從動物轉(zhuǎn)向了人類胚胎干細胞方面的研究。2004年2月他在美國《科學》雜志上發(fā)表論文,宣布在世界上用卵子成功培育出人類胚胎干細胞。2005年5月,他又在《科學》雜志上發(fā)表論文,宣布攻克了利用患者體細胞克隆胚胎干細胞的科學難題,為*癌癥患者帶來了希望,其研究成果轟動了世界。當時韓國人民希望他有一天奪得諾貝爾獎。2005年12月,他被揭發(fā)偽造多項研究成果,韓國舉國嘩然。黃禹錫發(fā)表在《科學》雜志上的干細胞研究成果均屬子虛烏有。 2009年10月26日,韓國法院裁定,黃禹錫侵吞政府研究經(jīng)費、非法買賣卵子罪成立,被判2年徒刑,緩刑3年。
亞洲科學家在人類胚胎的研究和實驗上比西方科學家享有更大的自由,主要是亞洲對這類研究有更大的公眾接納度和更少的宗教禁忌。有了解中國這方面研究的人透露,至少有4家單位正在開展人類胚胎基因修改的研究。
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