中山大學(xué)生物學(xué)副教授黃軍就等，利用的基因編程技術(shù)CRISPR/Cas9修改了β珠蛋白基因，該基因突變會(huì)導(dǎo)致地中海貧血。顯然這一技術(shù)是希望對這一突變基因進(jìn)行修改，目的是實(shí)現(xiàn)對地中海貧血這一遺傳病的基因治療。地中海貧血中國南方是兒童中zui常見，這是一種可致命的血液遺傳性疾病。
該研究論文zui近發(fā)表在Protein & Cell（蛋白質(zhì)和細(xì)胞）雜志上。這是中國科學(xué)家團(tuán)隊(duì)成功修改人類胚胎的DNA，這一研究受到國內(nèi)許多科學(xué)家的贊揚(yáng)，但卻在西方引起爭議和批評。
這一研究論文zui初投給《自然》與《科學(xué)》，但由于修改人類胚胎基因存在倫理學(xué)爭議，論文被這些雜志拒絕。在《蛋白質(zhì)與細(xì)胞》中，論文作者發(fā)表文章表示，他們明白這一研究存在道德爭議。
雖然研究使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎，這些胚胎是接受數(shù)個(gè)精子的卵子，數(shù)十年來這些胚胎在世界各地實(shí)驗(yàn)室都被廣泛使用，它們不會(huì)成功孕育出嬰兒。
有一些學(xué)者尤其是許多中國學(xué)者認(rèn)為，這一技術(shù)具有重要應(yīng)用前景，因?yàn)檫@意味著可以對存在遺傳缺陷的胎兒進(jìn)行基因修改治療，以避免這種患者出生后發(fā)生遺傳病。但是也有學(xué)者認(rèn)為這種研究已經(jīng)突破了倫理學(xué)底線。今年3月在《自然》雜志上就有學(xué)者提出對人類胚胎進(jìn)行基因修改存在風(fēng)險(xiǎn)，如雄性生殖修改就存在無法預(yù)料的風(fēng)險(xiǎn)。科學(xué)家還表示，對人類胚胎的研究不進(jìn)行嚴(yán)格限制可能會(huì)導(dǎo)致不安全和不符合倫理地使用這種即使。
《自然》雜志上，英國生物學(xué)家Edward Lanphier對這一研究表示批評。他說應(yīng)暫停這類研究，需要進(jìn)行廣泛討論后才能進(jìn)一步研究。哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院干細(xì)胞學(xué)家George Daley認(rèn)為，這是上報(bào)道成功使用CRISPR/Cas9對人類胚胎細(xì)胞進(jìn)行的基因編輯，這一研究無疑具有里程碑意義，但是不要誤以為人類已經(jīng)可以將這種技術(shù)應(yīng)用于人類疾病治療。
清華大學(xué)生物學(xué)教授陳國強(qiáng)表示，有關(guān)批評所提出的要求過于武斷。如果*批評者的所有要求，有關(guān)人類胚胎的研究就*不能做了。這一領(lǐng)域研究突破zui終會(huì)惠及所有人，人類DNA修改就是一把鑰匙，可以幫助我們找到許多疾病治療方法，幫助人們提高健康、保持年輕、延長壽命。未來這些都是可能的，也會(huì)讓很多家庭脫離痛苦和折磨。
復(fù)旦大學(xué)生物學(xué)家趙世民說，黃軍就團(tuán)隊(duì)的研究*沒有道德問題。他們只用無活性胚胎進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，研究距離臨床或商業(yè)應(yīng)用還很遠(yuǎn)很遠(yuǎn)。人類DNA編輯是大勢所趨，不可避免，這類技術(shù)已經(jīng)在植物、動(dòng)物上成功應(yīng)用，用于人類只是時(shí)間問題。但趙世民也提出，像其他科學(xué)技術(shù)一樣，編輯基因有其局限性和風(fēng)險(xiǎn)。改變基因序列可能會(huì)導(dǎo)致意外問題，這種問題可能會(huì)從一代傳到下一代，引發(fā)其他缺陷或疾病。這類研究應(yīng)該被允許，但是必須被嚴(yán)格控制在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)。大量、不受控制地編輯DNA甚至?xí)?dǎo)致人類滅絕。
黃軍就的發(fā)現(xiàn)似乎印證了趙世民的看法。黃軍就團(tuán)隊(duì)用86個(gè)廢棄胚胎進(jìn)行研究，發(fā)現(xiàn)DNA編輯只在其中28個(gè)胚胎中獲得成功，成功率大約為30%。此外還有其他值得警惕的問題。CRISPR基因編程技術(shù)，容易發(fā)生目標(biāo)錯(cuò)誤，這種情況可導(dǎo)致胚胎存在變異。
在論文中黃軍就等指出，使用這種技術(shù)應(yīng)該小心。實(shí)驗(yàn)結(jié)果說明，從基因編輯到基因療法技術(shù)，中間有明顯障礙，在開展任何臨床應(yīng)用前，仍然需要需要科學(xué)問題需要研究。
這類研究曾經(jīng)反復(fù)引起學(xué)者的強(qiáng)烈爭議，10年前，韓國科學(xué)家黃禹錫報(bào)道克隆人類胚胎時(shí)，曾在國內(nèi)受到大量好評，但后來他的研究被認(rèn)為是造假。從2001年起，黃禹錫的研究重點(diǎn)從動(dòng)物轉(zhuǎn)向了人類胚胎干細(xì)胞方面的研究。2004年2月他在美國《科學(xué)》雜志上發(fā)表論文，宣布在世界上用卵子成功培育出人類胚胎干細(xì)胞。2005年5月，他又在《科學(xué)》雜志上發(fā)表論文，宣布攻克了利用患者體細(xì)胞克隆胚胎干細(xì)胞的科學(xué)難題，為*癌癥患者帶來了希望，其研究成果轟動(dòng)了世界。當(dāng)時(shí)韓國人民希望他有一天奪得諾貝爾獎(jiǎng)。2005年12月，他被揭發(fā)偽造多項(xiàng)研究成果，韓國舉國嘩然。黃禹錫發(fā)表在《科學(xué)》雜志上的干細(xì)胞研究成果均屬子虛烏有。 2009年10月26日，韓國法院裁定，黃禹錫侵吞政府研究經(jīng)費(fèi)、非法買賣卵子罪成立，被判2年徒刑，緩刑3年。
亞洲科學(xué)家在人類胚胎的研究和實(shí)驗(yàn)上比西方科學(xué)家享有更大的自由，主要是亞洲對這類研究有更大的公眾接納度和更少的宗教禁忌。有了解中國這方面研究的人透露，至少有4家單位正在開展人類胚胎基因修改的研究。