1.高通量的研究基因功能

在后基因組時(shí)代，需要大規(guī)模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能特異的阻斷基因的表達(dá)，因而RNAi成為研究基因功能的很好的工具。研究者將線蟲三號(hào)染色體上2232個(gè)基因?qū)?yīng)的dsrna合成出來(lái)，并注射到線蟲性腺內(nèi)，然后觀察子代細(xì)胞分裂時(shí)出現(xiàn)的異常表型，結(jié)果發(fā)現(xiàn)了133個(gè)基因與細(xì)胞分裂異常有關(guān)。其中104個(gè)基因以前沒(méi)有發(fā)現(xiàn)有這種功能。在另外一項(xiàng)研究中，線蟲一號(hào)染色體上的2416個(gè)基因?qū)?yīng)的dsRNA被構(gòu)建到細(xì)菌文庫(kù)中，然后將細(xì)菌喂給線蟲，觀察形態(tài)學(xué)的異常，異常的運(yùn)動(dòng)，性別比例的變化，不孕的情況，結(jié)果將于這些表型有關(guān)的基因從70個(gè)增加到178個(gè)。

2.基因敲除

在線蟲的體內(nèi)外試驗(yàn)中，RNAi都能達(dá)到基因敲除的結(jié)果，從而成為研究這些基因功能的良好工具。對(duì)于哺乳動(dòng)物，RNAi能在體外培養(yǎng)的細(xì)胞達(dá)到基因敲除的效果，對(duì)于一些敲除后小鼠在胚胎時(shí)就會(huì)死亡的基因，可以在體外培養(yǎng)的細(xì)胞中利用rnai技術(shù)研究它的功能。由于RNAi能特異的阻斷基因的表達(dá)，它成為研究信號(hào)傳導(dǎo)通路的良好工具。在線蟲體內(nèi)，胰島素和受體結(jié)合后可以活化DSOR1,它是MEK的類似物，DSOR1活化后可以激活ERKA,它是ERK的類似物。用以DSOR1為靶目標(biāo)的dsRNA可以阻斷DSOR1的表達(dá)，雖然總的ERKA的表達(dá)不受影響，但由于DSOR1的表達(dá)被抑制，因而胰島素刺激后ERKA不能活化。RNAi還被用來(lái)研究在發(fā)育過(guò)程中起作用的基因，如可用RNAi來(lái)阻斷某些基因的表達(dá)，來(lái)研究他們是否在胚胎干細(xì)胞的增殖和分化過(guò)程中其起著關(guān)鍵作用。

3.基因治療

目前抑制基因表達(dá)常采用反義技術(shù)或轉(zhuǎn)入沒(méi)有功能的突變體與該基因競(jìng)爭(zhēng)。這兩種方法對(duì)基因表達(dá)的抑制都不如RNAi特異持久。作為基因治療的工具，RNAi既特異，又簡(jiǎn)便易行。RNAi在某個(gè)基因表達(dá)異常增高引起的疾病中會(huì)非常有用，如病毒感染，腫瘤等。CDK-2是調(diào)控細(xì)胞周期的一個(gè)關(guān)鍵基因，用以CDK-2位靶目標(biāo)的dsRNA能阻斷99.7%的細(xì)胞中CDK-2的表達(dá)，而在對(duì)照中只有0.2%的細(xì)胞中CDK-2基因的表達(dá)降低